تپلیزوماب: یک داروی دیابت نوع 1 که این بیماری را به تاخیر می اندازد، تاییدیه ایالات متحده را دریافت می کند

در یک کارآزمایی در حال انجام، تپلیزوماب در مقایسه با دارونما، شروع دیابت نوع 1 را در کودکان و بزرگسالان حدود سه سال به تاخیر انداخت.

توسط کلر ویلسون

نوع جدیدی از درمان که می تواند شروع دیابت نوع 1 در کودکان را تا سه سال به تاخیر بیندازد، برای استفاده در ایالات متحده تایید شده است.

این درمان که تپلیزوماب نام دارد با مسدود کردن نسبی حمله سیستم ایمنی به سلول‌های تولیدکننده انسولین در لوزالمعده عمل می‌کند و تصور می‌شود اولین درمانی است که شروع هر گونه بیماری خودایمنی را به تاخیر می‌اندازد.

کوان هرولد از دانشگاه ییل که در ساخت این دارو نقش داشته است، می‌گوید تأخیر در شروع دیابت نوع 1 باید مدیریت این بیماری را برای کودکان آسان‌تر کند و تأثیر آن بر سلامتی آنها را کاهش دهد.

دیابت نوع 1 معمولاً در کودکان و بزرگسالان جوان رخ می دهد. افراد مبتلا باید با وعده های غذایی خود انسولین تزریق کنند تا از بالا رفتن بیش از حد قند خون جلوگیری کنند. آنها همچنین باید مرتباً سطح قند خون خود را اندازه گیری کنند و آنچه می خورند را کنترل کنند.

هرولد می‌گوید: “این یک بیماری 24 ساعته است – شما نمی‌خوابید، غذا نمی‌خورید، بدون اینکه به بیماری نگاه کنید. هر زمان بدون آن ارزشمند است.”

حمله ایمنی طی چندین سال رخ می دهد و بسیاری از جنبه های سیستم ایمنی را درگیر می کند. اگر کودک مشکوک به در معرض خطر بودن باشد، می توان با آزمایش خون برای یافتن آنتی بادی هایی که سلول های پانکراس را تخریب می کنند، کنترل کرد.

Teplizumab که توسط Proventionbio مستقر در نیوجرسی ساخته شده است، برای افراد 8 سال و بالاتر که دارای این آنتی بادی ها هستند اما سطح قند خون آنقدر بالا نیست که به عنوان پیش دیابت طبقه بندی می شوند، تایید شده است.

تصور می‌شود که این دارو با کاهش فعالیت زیرمجموعه‌ای از سلول‌های ایمنی به نام سلول‌های T که در کشتن سلول‌های پانکراس سازنده انسولین نقش دارند، کار می‌کند. از طریق تزریق در بیمارستان یک بار در روز به مدت 2 هفته انجام می شود.

یک محاکمه در حال انجام که شامل 76 نفر بود، مبنای تایید ایالات متحده بود. در این کارآزمایی، تپلیزوماب به افراد بین 8 تا 49 سال که دیابت نوع 1 نداشتند، اما یکی از بستگان نزدیکشان به این بیماری مبتلا بودند، داده شد. در میان شرکت کنندگانی که تا به امروز به دیابت نوع 1 مبتلا شده بودند، تپلیزوماب در مقایسه با افرادی که دارونما دریافت کرده بودند، شروع این بیماری را نزدیک به 3 سال به تاخیر انداخت.

تپلیزوماب نسبت به تزریق دارونما میزان بیشتری از عوارض جانبی مانند راش را ایجاد کرد. اگرچه تپلیزوماب سلول های ایمنی خاصی را هدف قرار می دهد، اما تعداد عفونت های روزانه بین دو گروه مشابه است.

در کارآزمایی‌های جداگانه، این دارو به چند صد نفر مبتلا به دیابت نوع 1 که به تازگی تشخیص داده شده بود داده شد تا ببینند که آیا شدت بیماری را کاهش می‌دهد یا خیر. تا به امروز، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تنها تپلیزوماب را برای به تاخیر انداختن دیابت نوع 1 در میان افرادی که هنوز به این بیماری مبتلا نیستند، تایید کرده است.

هرولد می‌گوید رویکرد جدید با افزودن داروهای دیگری که بر سیستم ایمنی تأثیر می‌گذارند، امکان تأخیر بیشتر دیابت نوع 1 را باز می‌کند. “هیچ کس نمی گوید این حرف آخر است. شاید بتوانیم این دارو را به دنبال چیز دیگری بدهیم.”

این کارآزمایی‌ها کودکان و بزرگسالان جوانی را که یکی از بستگان نزدیک به این بیماری و همچنین آنتی‌بادی‌های آشکار داشتند، انتخاب کردند. این رویکرد همه افرادی را که به دیابت نوع 1 مبتلا می شوند گرفتار نمی کند زیرا بسیاری از مبتلایان یکی از بستگان نزدیک به این بیماری ندارند.

سایر روش های غربالگری، از جمله آزمایش ژنتیک، در حال بررسی هستند. افرادی که در معرض خطر بالاتری هستند همچنان به آزمایشات دوره ای نیاز دارند تا ببینند آیا حمله ایمنی شروع شده است یا خیر.

راشل بسر از دانشگاه آکسفورد می‌گوید: «اگر از چندین ژن استفاده کنید، کودکان و بزرگسالانی که در معرض خطر ابتلا به دیابت نوع 1 هستند، بسیار بیشتر خواهد شد.

برنامه های غربالگری به این معنی است که کودکان می توانند تشخیص داده شوند و تزریق انسولین زودتر شروع شود. Peiser می‌گوید: «در شناسایی زودهنگام کودکان مزیت بزرگی وجود دارد. از بستری شدن در بیمارستان با تروما و ناراحتی جلوگیری می کند.

Teplizumab توسط تنظیم کننده های دارویی در انگلستان و اروپای قاره تحت بررسی مسیرهای سریعی است که به طور خاص برای داروهای جدید و نوآورانه طراحی شده است.